NOTFALLVERSORGUNG FÜR KINDER MIT SELTENE KRANKHEITEN

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Seit dem Einmarsch der Russischen Föderation in die Ukraine leiden die ukrainischen Krankenhäuser unter einem erheblichen Mangel an Ärzten, Medikamenten und medizinischem Material. Viele Ärzte werden im Rahmen von Rotationen in Krankenhäuser an der Front geschickt, um die hohe Zahl der Opfer zu versorgen, so dass es in allen Krankenhäusern an Personal mangelt. Darüber hinaus ist der Verbrauch von Medikamenten und medizinischen Hilfsgütern immens gestiegen, so dass in allen Regionen der Ukraine ein Mangel herrscht. Viele Behandlungsmöglichkeiten stehen in der Ukraine nicht oder nicht mehr zur Verfügung. Vor allem Kinder mit schweren Erkrankungen sind von diesen Auswirkungen stark betroffen. Eine der Behandlungen, die in der Ukraine nicht zur Verfügung stehen, sind die Medikamente, die zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) benötigt werden.

Spinal Muscular Atrophy

SMA ist eine seltene genetische Störung, die vor allem Säuglinge und Kleinkinder betrifft. Sie ist gekennzeichnet durch den fortschreitenden Verlust von Motoneuronen im Rückenmark und Hirnstamm, was zu Muskelschwäche und -schwund führt. SMA wird durch Mutationen im Gen für das überlebende Motoneuron 1 (SMN1) verursacht, das eine entscheidende Rolle bei der Produktion eines Proteins namens SMN spielt, das für die Funktion der Motoneuronen unerlässlich ist. Säuglinge mit SMA können unterschiedlich stark ausgeprägte Muskelschwäche, Atembeschwerden und eine beeinträchtigte motorische Entwicklung aufweisen. Der Schweregrad der SMA wird häufig anhand des Alters des Ausbruchs und der beobachteten klinischen Merkmale in verschiedene Typen eingeteilt:

Type (Werdnig-Hoffmann Krankheit)
Dies ist die schwerste Form der SMA und manifestiert sich in der Regel innerhalb der ersten Lebensmonate. Säuglinge mit SMA Typ 1 haben eine ausgeprägte Muskelschwäche, einen schlechten Muskeltonus und Schwierigkeiten beim Schlucken und Atmen. Sie benötigen oft intensive medizinische Unterstützung und können eine deutlich verkürzte Lebenserwartung haben.

Typ 2 (Dubowitz Krankheit)
Diese Form tritt typischerweise zwischen dem 6. und 18. Lebensmonat auf. Kinder mit SMA Typ 2 leiden unter fortschreitender Muskelschwäche und motorischen Entwicklungsverzögerungen, haben aber im Allgemeinen eine längere Lebenserwartung als Kinder mit SMA Typ 1. Einige Menschen mit SMA Typ 2 können lernen, zu sitzen und sogar mit Hilfe zu stehen.

Bei der Behandlung der SMA sind erhebliche Fortschritte erzielt worden, insbesondere durch die Einführung krankheitsmodifizierender Therapien. Eine der bemerkenswertesten Behandlungen ist das Medikament Nusinersen (Spinraza), ein Antisense-Oligonukleotid, das die Produktion des funktionellen SMN-Proteins steigern soll. Nusinersen wird durch Injektionen in die Wirbelsäule verabreicht und hat vielversprechende Ergebnisse bei der Verbesserung der motorischen Funktion und der Verlängerung des Überlebens von Säuglingen und Kindern mit SMA gezeigt.

Neben Nusinersen hat sich die Gentherapie als revolutionärer Ansatz zur Behandlung von SMA erwiesen. Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) ist eine einmalige Gentherapie, die eine funktionelle Kopie des SMN1-Gens in die Motoneuronen einbringt. Diese Behandlung hat eine bemerkenswerte Wirksamkeit bei der Verbesserung der motorischen Fähigkeiten und der Verlängerung der Überlebenszeit von Säuglingen mit SMA gezeigt.

Trotz dieser Fortschritte bei der Behandlung ist es wichtig, darauf hinzuweisen, dass SMA immer noch erhebliche Herausforderungen mit sich bringen kann und dass die Ergebnisse von Faktoren wie dem Schweregrad der Erkrankung und dem Alter, in dem die Behandlung eingeleitet wird, abhängen können. Die Sterblichkeitsraten bei SMA haben sich mit der Einführung dieser Therapien deutlich verbessert, insbesondere bei Typen, die in der Vergangenheit mit sehr niedrigen Überlebensraten verbunden waren. Beide Behandlungsmöglichkeiten sind in der Ukraine nicht verfügbar. Daher liegt die Sterblichkeitsrate für an SMA erkrankte Säuglinge bei über 80 %.

Evakuierung & Behandlung

Unsere Organisation bietet medizinische Evakuierung, Umsiedlung und erleichtert die Behandlungsmöglichkeiten für das Kind und seine unmittelbare Familie. Wir unterstützen die Familien, indem wir Behandlungsorte für sie finden, Personal, Ausrüstung und medizinische Transporte für die Evakuierung aus der Ukraine organisieren, ihnen bei der Beantragung von Visa und der Übersetzung von Dokumenten helfen, einen Sponsor für sie finden und ihnen eine Wohnung zur Verfügung stellen. Jede Familie wird mehrere Monate lang persönlich betreut und unterstützt, was dieses Programm sehr zeit- und arbeitsintensiv macht. Die Ergebnisse der Behandlung sind jedoch geradezu wundersam: Babys, die vorher nie auf ihren Füßen stehen konnten, beginnen innerhalb weniger Monate zu laufen!

Was wir anbieten

  • Bearbeitung von Anfragen von Familien, die um Unterstützung bitten.

  • Auswertung der medizinischen Unterlagen mit einem auf pädiatrische SMA spezialisierten Arzt, um eine Prognose zu erstellen und über die nächsten Schritte zu entscheiden.

  • Sammeln, organisieren und übersetzen aller medizinischen Unterlagen und Ausweispapiere für das Zielland.

  • Identifizierung potenzieller Krankenhäuser und Kliniken, die in der Lage sind, die spezielle Art von SMA zu behandeln, die der Patient hat.
    Kontaktaufnahme mit den Krankenhäusern und Kliniken, um so früh wie möglich Termine zu vereinbaren, da SMA eine fortschreitende genetische Störung bei Säuglingen ist.

  • Unterstützung der Familie bei der Registrierung und Beantragung eines Visums für das Zielland. Für die Vereinigten Staaten gehört dazu auch die Suche nach einer Patenfamilie.

  • Planung der Evakuierungsrouten.

  • Organisation einer medizinischen Transport und geschultes medizinisches Personal, z. B. einen Atemtherapeuten, der die Evakuierung begleitet.

  • Eine Unterkunft finden und die Grundversorgung der Familie nach der Ankunft gewährleisten.

  • Beratungsunterstützung anbieten

  • Ansprechpartner für die Familie des Patienten bleiben.

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